官宣FDA正式发布2019新药年度报告

▎药明康德/报导

日前，美国FDA药物评价和研究中心（Center for Drug evaluation and Research, CDER）发布了2019年度陈述。CDER主任Janet Woodcock博士在导言中表明，这一陈述不光介绍了在2019年CDER同意的立异药，并且对多项其它值得重视的同意进行了介绍。并且，这一陈述还汇报了对生物相似药的同意，以及FDA运用多种监管东西和资历确定，加快药物上市进程的详细信息，可谓“干货满满”。今日，药明康德内容团队将与读者共享这一陈述的精彩内容。

2019年的立异药同意

在2019年，CDER总计同意48款立异药（novel drugs），近20年来仅次于2018年的59款排在前史第二位。这些新药往往是处理未满意医疗需求或明显推进患者医治的立异产品，它们的活性成分（active ingredients）曾经从未在美国取得同意。

图片来自：参考资料[1]

“first-in-class”疗法

在48款立异药中，有20款归于“first-in-class”疗法，占总数的42%。这些新药的效果机制不同于已有疗法，有潜力为群众健康带来重要的积极影响。

陈述给出的比如包含：FGFR抑制剂Balversa（erdafitinib），在上一年4月取得FDA加快同意成为首款膀胱癌个体化疗法，医治带着FGFR3或FGFR2基因突变的部分晚期或转移性膀胱癌患者，这些患者在承受铂基化疗后疾病持续开展。Zulresso（brexanolone）是FDA同意针对性医治产后抑郁症（postpartum depression，PPD）的首款立异疗法。

稀有病疗法

在2019年，21款（44%）立异药同意是用于医治稀有病或孤儿病（界说为影响少于20万美国患者）。例如，Scenesse（afamelanotide）可以进步具有皮肤损害前史的促红细胞原卟啉症患者在阳光下的无痛露出时刻。首款获批CSF1R抑制剂Turalio（pexidartinib）是FDA同意的第一款医治成人症状性腱鞘巨细胞瘤的立异疗法。

FDA运用加快药物开发和同意的特别通道推进立异

在2019年，FDA运用了多种监管通道增强立异药开发和同意的速度和功率。在2019年获批的立异药中，35%取得快速通道资历，27%取得突破性疗法确定，58%取得优先审评资历，19%取得加快同意。整体来说，29款立异药（60%）至少取得FDA四大资历确定中的一种。

扩展适应症同意谋福新患者集体

除了同意立异疗法以外，FDA在上一年同意多款现已获批的药物扩展适应症或患者群。CDER的陈述也列举了2019年重要的新适应症同意。其间多项同意为特定患者带来了第一款FDA同意的疗法。

布鲁顿氏激酶抑制剂Calquence获批医治缓慢淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），这是FDA初次运用ORBIS项目一起在美国，澳大利亚和加拿大扩展Calquence的适应症。这一同意一起运用了FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目和模板化评价帮助（Assessment Aid）试点项目。

Cimzia

在上一年获批医治非放射性中轴性脊柱关节炎（nr-axSpA）。这是FDA初次同意医治nr-axSpA的疗法。

新一代HIV感染疗法Descovy上一年获批作为露出前防备疗法（PrEP），下降12岁以上人群HIV-1病毒感染危险。此前，HIV-1病毒感染的PrEP疗法只要Truvada。

IL-4/IL-13抑制剂Dupixent在上一年不光获批将医治湿疹的患者群从成人扩展到12岁以上的青少年，并且在6月获批与其它药物联用，医治伴有鼻息肉的缓慢鼻窦炎成人患者。这一疗法下降这些患者需求承受手术或许运用口服类固醇药物的需求，也是医治这类患者的首款生物制品疗法。

CGRP抗体Emgality获批医治阵发性丛集性头痛患者。这是FDA同意的首款医治这类头痛的新药。

Ofev

在上一年获批用于推迟系统性硬化症（硬皮病）相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者的肺功用下降。这是医治这一稀有肺部疾病的首款获批疗法。

口服、挑选性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂Otezla获批医治白塞病（Beh et’s Disease）导致的口腔溃疡。这是第一个也是唯一被FDA同意医治该疾病症状的药物。

补体抑制剂Soliris获批医治视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者带着抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。这是FDA同意医治这一本身免疫性疾病的首款疗法。

长效补体抑制剂Ultomiris获批医治非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者（年纪一个月以上）的补体介导血栓性微血管病（TAM）。这是Ultomiris初次获批用于医治儿科患者。

鱼油产品Vascepa获批作为辅佐医治，下降甘油三酯水平高于150 mg/dL成年人的心血管疾病危险。患者需已确诊患有心血管疾病，或患有糖尿病并兼具两个或更多心血管疾病的额定危险因子。这是甘油三酯水平高的患者在承受最大耐受剂量他汀类疗法以外，取得同意下降心血管危险的首款附加疗法。

生物相似药

FDA同意的生物相似药（biosimilar）与FDA现已同意的立异生物制品比较十分相似，在安全性、纯度和效能方面没有临床意义上的不同。在2019年，FDA同意了10款新的生物相似药，它们的相关信息如下：

自2015年以来，CDER现已同意了26款生物相似药，其间在美国热销的生物制品Humira, Rituxan, Enbrel, Herceptin, Avastin, Remicade, 和Neulasta至少有一种获批的生物相似药，为患者供给了更多医治挑选。

怎么谋福全球病患？

正如CDER的这份陈述所言，2019年获批的这些新药，为罹患各种不同疾病的广泛患者带来了全新的期望。他们的日子品质因而遭到改进，生计几率因而得到进步。48款新药里，有20款归于“first-in-class”，也显示了立异的力气地点。

但咱们也需求认识到，在谋福全球病患的道路上，咱们还有很长的路要走。前不久，闻名投资人Bruce Booth博士在其博客上回忆了2019年整个生物医药行业的开展，并指出在曩昔的30年里，心血管疾病，癌症，神经系统疾病是患者的三大首要逝世原因，心血管疾病，癌症，肌肉骨骼疾病则是给患者形成极大苦楚的三大根本原因。在癌症等一些范畴上，咱们每年都能迎来多款新药获批。但在另一些疾病范畴上，新药面世的脚步却走得不那么快。明显，全球病患还有着巨大的未竟医疗需求。

咱们为全球病患带来满足多样，满足重要的立异了吗？咱们为他们的日子，带来了多少真实具有革命性的改变？在新一个十年里，咱们又将怎么使用各种新式技能，改进全球病患的健康，为他们谋福？当地时刻1月14日下午1点，在JPM的中心希尔顿酒店，在药明康德全球论坛上，让咱们持续评论。

如从前相同，2020年药明康德全球论坛为“约请注册制”，不收取任何参会费用。咱们深信，唯有全球同仁携手并进，才干铸就生物医药行业的光亮未来。此外，不管您能否亲临现场，均可以终究靠药明康德内容团队的会议报导，了解全球论坛的精华内容。