美国首例CRISPR基因修改技能应用于癌症医治

据美联社报导，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授经过CRISPR基因修改东西对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造，医师从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因改造以协助患者对立癌症。这是美国初次测验运用CRISPR基因修改医治癌症。

Edward Stadtmauer博士

这三名患者已经年过六旬，其间两名患有多发性骨髓瘤，另一名患有肉瘤。他们在接受了传统的手术、放化疗后，癌症仍然扩散了。宾夕法尼亚大学肿瘤学教授Edward Stadtmauer博士带领的研讨团队决议经过CRISPR基因修改技能协助改造患者的T细胞。

由于忧虑基因修改技能会发作过错，研讨人员先从患者血液中提取出T细胞，然后运用CRISPR-Cas9修改来移除三个或许搅扰细胞反抗癌症或引起副作用的基因。这一修改的进程中，先是移除T细胞的天然受体，以保证免疫细胞与癌细胞的正确部位结合，然后修改删去PD-1这一种天然的检查点，由于有时它会阻挠T细胞执行工作。

随后，研讨人员将一种病毒刺进T细胞受体(TCR)，TCR会引导修改后的T细胞靶向一种称为NY-ESO-1的抗原。这种抗原仅在部分癌细胞中表达，正常安排中很少会发现。这在某种程度上预示着有必要提早对患者进行筛查，以保证他们可以经过该办法得到医治。

向患者注入经CRISPR修改过T细胞 图片来自：Penn Medicine

一旦注入修改往后的细胞，患者体内的细胞成长量就会添加10,000倍至100,000倍。在随后的血液检测中，三名参加者体内CRISPR修改过的T细胞都得到了扩增并存活了下来。尽管没有人对医治发生反响，但也没有呈现与医治相关的严峻不良事情。

参加研讨的医学教授 Richard W. Vague博士表明：“咱们运用的办法并不是旨在改动人体内的DNA，而是一种免疫疗法其意图是进步患者本身的抗癌才能。”

尽管现在还不能确认该疗法是否会真实医治癌症，但此次研讨的重点是保证该进程安全可行。一旦取得FDA的同意，医师表明他们将可以针对不同的基因，更有效地霸占癌症。未来，研讨人员方案将再医治15名患者，并评价其安全性和作用。

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参考资料：

[1] Crispr Takes Its First Steps in Editing Genes to Fight Cancer

[2] Early Results from First-In-U.S. Trial of CRISPR-Edited Immune Cells for Cancer Patients Suggest Safety of Approach

[3] Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a first in the US

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