较真丨日本攻克白血病是个大乌龙背后神药究竟什么来头

较真关键：

• 1自媒体文章说到的“神药”Kymriah并不是传统意义上的药物，而是高度定制化的医疗服务进程，其实便是咱们一般说的CAR-T疗法。
• 2Kymriah也不是日本人创造的，而是美国的团队发现，瑞士的公司商品化，自媒体说日本霸占白血病是一个大乌龙。
• 3Kymriah针对的仅仅白血病中的一种亚型，不能到达百分之百治好，说“明显前进”或许能够，说“霸占”则有夸张之嫌。

查证者：胡远东 |医学博士

近来，有自媒体文章声称“日本宣告霸占白血病！单次医治200万人民币，治好率从20%提高到80%”。翻开文章内容细看，不是“白血病患者有救了”，便是“医治白血病这个难题被日本首要霸占”，处处振奋人心。

真的有这么奇特吗？这个药究竟什么来头？

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一、什么是白血病？

既然是医治白血病的“神药”，咱们先来科普下白血病相关常识。

咱们的血液主要由有形的血细胞和液态的血浆构成，其间血细胞又包含白细胞、红细胞和血小板。白细胞的寿数从数天到数周不等，其变老、逝世留下的空缺由造血干细胞不断分解、增殖的白细胞进行添补。

人体内白细胞的数目多到数以亿计，免不了有一些会呈现这样那样的缺点。当少量“问题细胞”继续增殖，乃至获得了必定程度的永生性(凋亡受阻)，逃过机体免疫系统的查看，不受约束地疯长，引起贫血、出血等临床症状，并从血液滋润到其他本质性器官中，白血病就呈现了。

二、日本的“神药”其实便是CAR-T疗法

自媒体文章说到的神药Kymriah实际上并不是传统意义上的药物，而是一个高度定制化的医疗服务进程，其实便是咱们一般说的CAR-T疗法。

什么CAR-T疗法？咱们知道白血病的呈现是“问题细胞”被当成正常细胞（免疫逃逸），成了漏网之鱼，所以科学家就一直在考虑是否能够协助机体本身的免疫系统发现肿瘤细胞，嵌合抗原受体T细胞疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，简称CAR-T)便是这种思路下的产品。

图1. CAR-T疗法的基本原理：患者的T细胞从血液中被提纯出来，将其激活并导入特别的肿瘤嵌合抗原受

简略地说，CAR-T疗法便是把患者体内免疫系统的T细胞提取出来，然后在体外给这些T细胞配备上能够辨认肿瘤细胞的探测器，回输到体内后，这些改造后的T细胞就能够辨认并进犯特定的癌细胞。

道理说起来简略，但科学家花费了巨大的人力物力才完成了这个设想。到今天为止，CAR-T疗法较为成功的运用也只要急性B系淋巴细胞白血病、淋巴瘤等少量恶性肿瘤。

三、这个“神药”也不是日本制作，而是美国和瑞士团队研制

实际上，Kymriah这个疗法并不是日本人创造的，而是被美国宾夕法尼亚大学的卡尔·尤恩（Carl H. June）教授带领的研讨小组发现，由瑞士的诺华（Novartis）公司商品化，所以自媒体说日本霸占白血病完全是一个乌龙。

依据美国官方网站（）的说法，承受Kymriah医治时，首要要由医疗机构收集患者的静脉血并提纯出其间的白细胞，然后将其冷冻后寄到Kymriah 的生产厂家，由厂家将患者血液中的T细胞通过处理后转化为CAR-T细胞，即Kymriah，再将Kymriah寄回到患者地点的医疗机构，由医疗机构将其输注到患者体内，这个进程一般需求3-4周，而输注后四周内还要进行复查以确认医治是否有用。

2017年以来，美国和欧盟现已相继同意Kymriah用于难治性或复发性的急性B系淋巴细胞白血病。临床研讨显现运用Kymriah医治的白血病患者完全缓解率最高可达80%以上（不能等同于治好率），考虑到这些患者都是其他办法效果不显的难治性患者，这个成果可算是适当明显。

图2. 制品Kymriah ，和临床上成分输血的血制品外观十分类似。图片引自agoramedia.c

许多中文自媒体对Kymriah的报导多用了“霸占白血病”等描绘，实际上Kymriah针对的仅仅白血病中的一种亚型，并且也不能到达百分之百治好、不再复发，说“明显前进”或许能够，说“霸占”则有夸张之嫌。

Kymriah是现代医学和科学前进的结晶，与之相关的报导也应坚持科学客观的情绪。

本文修改：yhxi

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